치매 치료제의 ‘게임 체인저’가 될 것으로 평가받는 미국 제약사 일라이 릴리의 노인성 치매(알츠하이머병) 신약 ‘도나네맙(Donanemab)’의 판매 승인에 청신호가 켜졌다.
미국 식품의약국(FDA)이 다나네맙을 최종 승인한다면 ‘레켐비(성분명 레카네맙)’에 이어 FDA 허가를 받은 두 번째 알츠하이머병 치료제가 된다.
FDA 자문위원회 11명의 전문위원은 10일(현지 시각)"도나네맙이 효과적인 알츠하이머병 치료제이며 이 신약의 이점이 위험성보다 크다”며 FDA에 승인 권고를 만장일치로 결정했다. 이에 따라 이르면 올해 안에 새로운 치매 신약이 나올 것으로 기대되고 있다.
알츠하이머병은 전체 치매의 71.5%나 될 정도로 대표적인 치매다. 도나네맙은 알츠하이머병 발병 원인으로 알려진 뇌 신경세포(뉴런)의 아밀로이드-베타(Amyloid-β)’ 단백질이 응집(plaque·침전물)되거나 엉키는(tangle) 걸 억제해 인지 능력 저하를 늦추는 메커니즘을 갖고 있다.
FDA 자문위는 그러나 알츠하이머병과 관련 있는 타우(tau) 단백질 수치가 낮은 환자에 대한 임상 시험이 이뤄지지 않았기에 약효 파악을 위해 이들에 대한 추가 자료가 필요하다고 조언했다.
앞서 FDA는 지난 3월 도나네맙 승인 결정을 미루고 자문위를 통해 안전성과 효능을 논의하기로 했는데 이번 결과로 도나네맙의 FDA 승인이 더 가까워졌다. 자문위 권고에 구속력이 있지 않지만 FDA는 통상적으로 이를 따르기 때문이다. 이에 따라 FDA가 연말 이전에 최종 결정을 내릴 것으로 알려졌다.
알츠하이머병 환자가 전 세계적으로 5,000만 명이 넘지만 치료제는 현재 미국(바이오젠)·일본 제약사(에자이)가 공동 개발한 ‘레켐비(성분명 레카네맙)’가 유일하다. 식품의약품안전처는 지난 5월 24일 한국에자이의 알츠하이머병 치료제 ‘레켐비’에 대해 미국·일본·중국에 이어 세계 네 번째로 품목 허가를 내주었다.
도나네맙은 임상 시험 결과, 레켐비보다 효과가 좋고 2주마다 투여해야 하는 레켐비와 달리 한 달에 한 번 투여하면 되는 게 장점이다.
알츠하이머병은 뇌 신경세포들 사이 공간에 있는 표면 단백질인 아밀로이드-베타와 신경세포 안에 있는 타우 단백질이 잘못 접혀 응집되거나 엉키면서 신경세포를 죽이는 독성 단백질로 변해 발생한다는 게 가장 유력한 가설이다.
도나네맙은 알츠하이머병 초기 환자 1,736명을 대상으로 진행된 임상 3상 시험에서 위약보다 인지 능력 저하를 35% 늦추었다.
그러나 부작용으로 뇌부종과 뇌출혈이 나타났고, 임상 시험 도중 3명이 사망했고, 임상시험 참여 환자 중 3.7%에서 뇌부종과 미세 출혈 등 부작용이 발생했다.