차바이오그룹 산하 차종합연구원과 차바이오텍은 ㈜진코어와 겸상 적혈구 빈혈 및 베타 지중해 빈혈 치료제 개발을 위한 협약을 체결했다고 23일 밝혔다. 이번 협약으로 차바이오그룹 측 바이럴벡터 기술과 진코어의 유전자가위 기술을 결합해 헤모글로빈 유전자 변이에 의해 발생하는 혈액질환을 치료할 유전자치료제 개발을 위해 함께 연구한다. 2019년 설립된 진코어는 독자적인 유전자가위 기술을 보유한 유전자치료제 회사다.
겸상 적혈구 빈혈과 베타 지중해 빈혈은 단일 유전자 변이에 의해 나타나는 대표적 혈액 질환으로 혈액 단백질인 헤모글로빈이 유전적 결함에 의해 부족하거나 비정상적으로 생성돼 발생한다. 전 세계에서 해마다 30만 명 이상의 아기가 겸상 적혈구 빈혈이나 베타 지중해 빈혈과 관련된 유전자변이를 가지고 태어난다. 증상이 심하면 평생에 걸쳐 2~5주마다 수혈을 받아야 한다.
현재 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받은 유일한 약은 지난해 8월 미 세포유전자 치료제 회사 블루버드바이오가 지중해 빈혈 환자를 공략해 개발한 진테글로다. 그러나 혈액암 발병 가능성이라는 심각한 부작용이 있는 데다 한 번 투여하는 데 280만 달러(약 37억 원)에 달해 대부분의 환자들에겐 그림의 떡이다.
윤호섭 차종합연구원 원장은 "진코어의 초소형 유전자가위 기술을 활용해 희귀혈액질환 유전자치료제 개발의 초석을 마련하겠다"고 말했다. 김용삼 진코어 대표는 "회사의 초소형유전자가위와 차바이오그룹이 보유한 바이럴벡터 기술을 활용해 치료제 개발에 속도를 내겠다"고 말했다.