희귀질환 치료제 성공신화 다시 쓴다

입력
2022.12.15 10:42
기자
GC녹십자, 파이프라인 2배 확충 추진 
mRNA 플랫폼 기술도 적극 활용

GC녹십자는 공동연구 등 오픈이노베이션을 통해 혁신신약 개발에 집중하고 있다. 특히 GC녹십자는 희귀질환 치료제 시장에서 선도적인 역할을 하며 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제’, 유전자재조합제제 혈우병 A형 치료제 ‘그린진에프’ 등 글로벌 희귀의약품의 성공 신화를 기반으로 후속 희귀의약품 개발에 몰두하고 있다.

GC녹십자가 희귀질환 치료제 시장에 몰두하는 이유는 시장의 성장성 때문이다. 희귀질환 치료제의 시장 성장률은 11.3%로 일반치료제 대비 약 6% 높다.

GC녹십자는 2030년까지 희귀질환 신약 파이프라인을 2배 이상 확충할 계획이다. GC녹십자가 집중하고 있는 FIC 혁신신약은 ‘SSADHD(숙신알데히드 탈수소효소 결핍증)’ 치료제다. SSADHD는 유전자 결함에 따른 효소 부족으로 인해 열성 유전되는 신경퇴행성 질환이다.

또한, BIC 혁신신약 분야에서는 ‘aTTP(후천성 혈전성 혈소판 감소성 자반증)’ 치료제를 개발하고 있다. 이외에도 GC녹십자는 ▦점액다당류증 ▦강글리오시드증 ▦레쉬-니한증후군 등의 FIC 신약 연구 개발과 ▦파브리병 ▦낫형세포병 ▦리중후군 등의 BIC 신약 연구 개발을 통해 R&D 파이프라인을 강화하고 있다.

GC녹십자는 차세대 의약품 제조 기술로 자리매김한 mRNA 플랫폼 기술을 다양한 치료 영역으로 확대할 계획이다. 특히 ‘mRNA 독감백신’과 mRNA 플랫폼 기술을 활용한 희귀질환 치료제 개발에 속도를 내고 있다.

GC녹십자는 해외 시장도 공략하고 있다. 지난 2018년 미국 워싱턴주 시애틀에 현지 법인 큐레보를 설립해 개발 중인 차세대 대상포진 백신 ‘CRV-101’이 대표적이다.

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