5억 원(미국 기준)하는 주사제를 1회만 투여하면 혈액암 환자의 53%가 완치돼 ‘꿈의 항암제’로 불리는 '킴리아(성분명 티사젠렉류셀)’가 4월 1일부터 건강보험 적용을 받게 됐다.
글로벌 제약사 노바티스가 개발한 킴리아는 최초의 CAR-T 치료제이자 단 한 번 치료로 장기 생존 가능성을 높이는 개인 맞춤형 원샷 항암제다.
건강보험심사평가원은 지난 24일 재발ㆍ불응성 미만성 거대 B세포 림프종 및 재발 또는 불응성 B세포 급성 림프성 백혈병 치료에 대해 4월 1일부터 건강보험을 적용하는 내용의 ‘암 환자에게 처방ㆍ투여하는 약제에 따른 공고 개정(안)’을 공고 예고했다.
개발한 킴리아는 환자에서 채취한 T세포 표면에 암세포의 특정 항원을 인지하는 키메릭 항원 수용체(Chimeric Antigen ReceptorㆍCAR)가 발현될 수 있도록 유전적으로 재조합한 뒤 환자 몸에 다시 주입하는 방식의 1인 맞춤형 항암제다.
킴리아는 ‘두 가지 이상의 전신 치료 후 재발성 또는 불응성인 성인의 미만성 거대 B세포 림프종(투여 단계 3차 이상)’ 및 ‘25세 이하 환자의 이식 후 재발 또는 2차 재발 및 이후 재발 또는 불응성 B세포 급성 림프성 백혈병(투여 단계 2차 또는 3차 이상) 치료에 건강보험 급여가 신설된다.
세포∙유전자∙면역 치료제 특성을 모두 갖춰 단 1회 치료로 다른 치료 옵션이 없는 말기 혈액암 환자에서 완전 관해(complete remissionㆍCR) 가능성을 높이고, 지속적인 반응을 나타낸다.
킴리아의 적응증인 미만성 거대 B세포 림프종과 급성 림프구성 백혈병은 대부분 표준 항암화학 요법으로 치료되지만 일부 환자는 치료에 반응이 없거나 재발한다. 이 같은 재발∙불응성 환자 가운데 조혈모세포이식 등의 2차 치료에도 실패하면 기대 여명(餘命)이 6개월 정도에 불과하다.
킴리아는 치료 옵션이 더 이상 없는 재발∙불응성 DLBCL과 pALL 환자에게 장기 생존은 물론 일상 복귀까지 기대할 수 있는 새로운 치료 옵션인 것이다.
이번 식약처 허가는 노바티스가 미국 펜실베니아대와 공동으로 진행한 2상 임상 시험인 JULIET와 ELIANA 연구 결과에 따라 이뤄졌다.
성인 재발∙불응성 DLBCL 환자를 대상으로 한 JULIET 연구에서 킴리아는 투여 3개월 만에 객관적 반응률(ORR)은 53%를 나타냈다. 이 가운데 완전 관해(CR)에 도달한 환자는 39.1%였다. 또한 투여 2년 차에 무진행 생존율(PFS)은 33%로 나타났다.
소아 재발∙불응성 ALL 환자를 대상으로 한 ELIANA 연구에서는 킴리아 투여 3개월 이내에 환자의 82%가 완전 관해(CR)에 도달하거나 ‘불완전 혈액 수치 회복을 보이는 완전 관해(CRi)’를 달성했고, 관해에 도달한 환자의 98%가 미세 잔존 질환(minimal residual disease) 음성을 나타냈다. 또한 투여 6개월차에 무사건 생존율(EFS)은 73%를 나타냈다.
킴리아는 두 임상 연구 모두에서 임상적 유효성을 입증했으며, 반응 지속 기간(DOR) 및 전체 생존율(OS)은 아직 중앙값에 도달하지 않았다. 이는 킴리아 치료 후반응을 보인 환자가 아직까지 효과를 유지하고 있다는 것을 뜻한다.
윤성수 서울대병원 혈액종양내과 교수는 "킴리아는 그동안 항암제 역사상 없던 새로운 메커니즘의 혁신적인 1인 맞춤형 치료제이자 1회 치료로 끝나는 원샷 치료제로, 이미 2번 이상의 치료와 이식에 실패해 기대 여명이 3~6개월에 불과한 재발∙불응성 DLBCL 환자들에게 단 1회 치료로 완전 관해에 도달해 생존율을 높일 수 있다”고 했다.
유철주 세브란스병원 소아혈액종양과 교수는 “킴리아는 죽음을 목전에 두었던 어린 급성 림프구성 백혈병 환자에게 새 인생을 안겨줄 수 있는 기적의 치료제”라며 “처음 CAR-T 임상에 참여했던 미국 어린이 급성 림프구성 백혈병 환자는 치료 후 현재까지 8년간 완전 관해 상태를 유지해 학교를 다니며 평범한 생활을 영위하고 있다”고 했다.